Ilu pacjentów powinniśmy założyć w naszym badaniu?

To jedno z najczęściej zadawanych pytań przez sponsorów badań klinicznych – i jedno z kluczowych dla powodzenia całego projektu. Odpowiedź na nie nigdy nie powinna opierać się na intuicji ani porównaniu z „podobnymi” badaniami, które realizowano w przeszłości. Każde badanie ma bowiem własną strukturę, założenia i cele, a tym samym wymaga indywidualnego podejścia do kalkulacji wielkości próby.

Niestety, w praktyce wielu sponsorów na etapie planowania kieruje się skrótami myślowymi: przeglądem literatury wykonanym pobieżnie, danymi z poprzednich projektów lub opiniami osób, które nie specjalizują się w biostatystyce. Efekt? Źle policzona wielkość próby – a to może mieć bardzo poważne konsekwencje.

Zbyt mała liczba pacjentów oznacza niedoszacowanie mocy badania, czyli ryzyko, że różnica pomiędzy grupami (np. badanie vs. kontrola) nie zostanie potwierdzona statystycznie – nawet jeśli w rzeczywistości istnieje. Wtedy badanie kończy się brakiem wniosków, a cały wysiłek, czas i środki mogą pójść na marne.

Z kolei zbyt duża próba to przeszacowanie, które skutkuje nadmiernymi kosztami, dłuższym czasem rekrutacji i niepotrzebnym obciążeniem ośrodków badawczych. W obu przypadkach błędne założenia statystyczne odbijają się nie tylko na finansach, ale i na reputacji projektu.

Dlatego optymalnym rozwiązaniem jest profesjonalna kalkulacja wielkości próby, wykonywana przez doświadczonych biostatystyków. W Biostat® przygotowujemy ją na podstawie Twojego celu i planu badania – zwykle w ciągu 2–3 dni roboczych. Analiza obejmuje nie tylko jedną wartość liczby pacjentów, ale też kilka wariantów scenariuszowych:

• konserwatywny (ostrożny, zapewniający wysokie bezpieczeństwo statystyczne),
• bazowy (rekomendowany do wdrożenia),
• ambitny (dla sponsorów chcących maksymalizować szanse wykazania efektu).

Do każdego wariantu dołączamy uzasadnienie metodologiczne i parametry wejściowe, tak abyś dokładnie rozumiał, na jakich przesłankach opiera się wyliczenie.

Jakich danych potrzebujemy, by przygotować taką kalkulację? Wystarczy podstawowy zestaw informacji:

• planowany efekt, który chcesz wykazać (np. różnica w skuteczności między grupami lub odsetek odpowiedzi),
• liczba ramion badania,
• spodziewany poziom „drop-out” (czyli odsetek pacjentów, którzy mogą przerwać udział),
• rodzaj schematu badania – równoległy, skrzyżowany, non-inferiority czy superiority,
• planowane analizy pośrednie i końcowe,
• informacje o ewentualnym warstwowaniu lub stratyfikacji pacjentów.

Nie masz wszystkich tych danych? Żaden problem. Nasz zespół pomoże Ci je uzupełnić. Możemy przeprowadzić screening literatury naukowej, aby oszacować kluczowe parametry, lub zaproponować scenariusze symulacyjne – konserwatywny (bezpieczny, minimalizujący ryzyko błędu) i ambitny (maksymalizujący moc badania). Na podstawie tych wariantów wspólnie wybierzemy kierunek, który najlepiej odpowiada Twoim celom badawczym i możliwościom budżetowym.

Dzięki temu otrzymujesz rzetelne, transparentne i poparte danymi wyliczenie, które możesz wykorzystać zarówno w dokumentacji protokołu, jak i przy składaniu wniosków o dofinansowanie (np. w ABM czy NCBiR).

W Biostat® dbamy o to, by każdy etap przygotowania badania był oparty na wiarygodnych danych i analizach statystycznych. Dokładna kalkulacja wielkości próby to nie tylko techniczny wymóg, ale warunek naukowej wiarygodności i sukcesu projektu.