Kiedy warto skorzystać ze Scientific Advice i co można dzięki niemu ustalić?

Scientific Advice to formalna możliwość uzyskania opinii naukowej i regulacyjnej dotyczącej planowanego rozwoju produktu, strategii klinicznej lub sposobu pozyskiwania dowodów. Nie jest to procedura, którą należy przeprowadzić automatycznie przy każdym projekcie. Jest szczególnie wartościowa wtedy, gdy kluczowe decyzje dotyczące rozwoju produktu mogą mieć istotny wpływ na dalszy przebieg badań i późniejszą ocenę dokumentacji.

W przypadku produktów leczniczych Scientific Advice może być wykorzystane na różnych etapach ich rozwoju. Sponsor może zwrócić się o wskazówki dotyczące m.in. planowanych badań klinicznych, metodologii, punktów końcowych, populacji badanej czy sposobu generowania danych potwierdzających skuteczność i bezpieczeństwo. Europejska Agencja Leków (ang. EMA) wskazuje, że Scientific Advice jest szczególnie przydatne w przypadku innowacyjnych produktów, gdy dostępne wytyczne nie odpowiadają w pełni specyfice planowanego rozwoju lub gdy sponsor rozważa odstępstwo od obowiązujących wytycznych.

W praktyce o Scientific Advice warto pomyśleć przede wszystkim wtedy, gdy istnieje kilka możliwych podejść metodologicznych, a wybór jednego z nich może mieć konsekwencje dla całego programu rozwoju. Dotyczy to również sytuacji, w których planowane jest wykorzystanie niestandardowych metod, nowych źródeł danych, szczególnych populacji pacjentów lub nietypowych punktów końcowych. Wczesne omówienie takich kwestii może pomóc ograniczyć ryzyko konieczności istotnej zmiany strategii na późniejszym etapie.

Scientific Advice ma charakter prospektywny – służy uzgodnieniu podejścia do planowanych działań, a nie ocenie wyników już przeprowadzonych badań. Co istotne, uzyskana porada nie stanowi gwarancji późniejszego uzyskania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu. Jej wartość polega przede wszystkim na możliwości przedyskutowania planowanej strategii i sposobu generowania danych przed poniesieniem znacznych kosztów związanych z jej realizacją.

Scientific Advice może mieć znaczenie również w obszarze wyrobów medycznych. W Unii Europejskiej istnieje obecnie procedura porad naukowych dotyczących strategii rozwoju klinicznego i badań klinicznych dla określonych wyrobów wysokiego ryzyka. Obejmuje ona m.in. wyroby klasy III oraz aktywne wyroby klasy IIb przeznaczone do podawania lub usuwania produktów leczniczych. Procedura jest prowadzona przy wsparciu EMA i paneli ekspertów ds. wyrobów medycznych.

Kluczowe znaczenie ma zatem odpowiednie przygotowanie pytań. Im bardziej konkretne i istotne dla strategii rozwoju są zagadnienia przedstawione w ramach Scientific Advice, tym większą wartość może mieć uzyskana informacja dla sponsora. Przed podjęciem decyzji o procedurze warto przeanalizować dostępne wytyczne, istniejące dane oraz potencjalne ryzyka metodologiczne i regulacyjne. Dzięki temu można ocenić, czy formalna konsultacja rzeczywiście wniesie istotną wartość do planowanego projektu.

Planujesz Scientific Advice i nie wiesz, od czego zacząć? Pomożemy Ci przygotować odpowiednią strategię, sformułować kluczowe pytania i skompletować niezbędną dokumentację. Skontaktuj się z nami – wspólnie ocenimy potrzeby Twojego projektu i zaplanujemy kolejne kroki.