Badania kliniczne

Nie są już wyłącznym źródłem danych służących do podejmowania decyzji regulacyjnych i rejestracji produktów leczniczych oraz wyrobów medycznych.

Dane rzeczywiste

(ang. Real-World Data RWD)
Dane rzeczywiste pochodzące z rejestrów czy elektronicznej dokumentacji medycznej tworzą rzeczywiste dane (RWE), które mogą stanowić uzupełnienie danych z badań klinicznych i na ich podstawie można wnioskować o efektywności terapii w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej. Real-World Evidence (RWE) jest definiowane jako dowód kliniczny dotyczący użycia i potencjalnych korzyści lub ryzyka związanego z produktem medycznym pochodzącym z analizy danych rzeczywistych (RWD). Wytyczne opisują RWD jako „dane dotyczące stanu zdrowia pacjenta i / lub świadczenia opieki zdrowotnej rutynowo gromadzone z różnych źródeł.
Przykłady źródeł RWD

Przykłady źródeł RWD

Dane z elektronicznej dokumentacji medycznej
Dane z elektronicznej dokumentacji medycznej (EHR) (np. baza THIN - The Health Improvement Network)
Dane zebrane z innych źródeł
Dane zebrane z innych źródeł, które mogą informować o stanie zdrowia, takie jak urządzenia mobilne.
Dane z rejestrów medycznych
Dane z rejestrów medycznych
Dane wygenerowane przez samych pacjentów
Dane wygenerowane przez samych pacjentów
Oświadczenia i dane rozliczeniowe
Oświadczenia i dane rozliczeniowe.
Reasumując, połączenie danych z badań klinicznych i RWE pozwala organom regulacyjnym na podejmowanie bieżących i bardziej opartych na dowodach decyzji dotyczących zatwierdzania monitorowania produktów leczniczych.

Korzyści z wykorzystania RWE

Niższe kosty
Niższe koszty
Wykrycie rzadkich zdarzeń nieporządanych
Wykrycie rzadkich zdarzeń niepożądanych
Zdolność do przechwytywania dodatkowych informacji
Zdolność do przechwytywania dodatkowych informacji, które mogą mieć wpływ na wyniki zdrowotne
Krótszy czas do wytworzenia danych
Krótszy czas do wytworzenia danych
Mnień ograniczeń we włączeniu populacji
Mniej ograniczeń we włączeniu populacji
Źródła RWD (np. rejestry, zbiory EHR oraz inne bazy danych zdrowotnych) mogą być wykorzystywane jako infrastruktura do gromadzenia i analizy danych do obsługi wielu rodzajów projektów badań, w tym między innymi badania obserwacyjne o charakterze prospektywnym i / lub retrospektywnym.

RWD są kluczowe, aby określić długotrwały profil bezpieczeństwa leku, jakość życia chorych, wpływ stosowania danego leku na standardy leczenia w danym kraju, a także zasadność refundacji.
Rosnące uznanie wartości RWE jako uzupełnienia dowodów z badań klinicznych stwarza możliwości usprawnienia procesów zatwierdzania przez organy regulacyjne nowych terapii i diagnostyki leków i urządzeń. Wartość RWE jest coraz częściej uznawana na świecie, również przez takie instytucje jak np. FDA.
Do kluczowych wyzwań stojących na drodze do korzystania z RWE należy poprawa gromadzenia danych i ich jakości oraz udoskonalenie metod analizy odpowiednich danych w celu ograniczenia możliwych błędów. Wysiłki te pomogą ekspertom i organom regulacyjnym polegać na RWE w celu usprawnienia podejmowania decyzji na czas z korzyścią dla wszystkich zainteresowanych stron zaangażowanych w proces leczenia pacjenta.

Case study

Polska grupa farmaceutyczna zwróciła się do ekspertów BioStat z prośbą o wykonanie analizy statystycznej danych rzeczywistych. Projekt był niezwykły pod względem skali. Analizowane dane pochodziły z bazy THIN (IQVIA) od ponad 100 tysięcy zanonimizowanych pacjentów zamieszkujących Wielką Brytanię.

Celem klienta było porównanie skuteczności i bezpieczeństwa terapii skojarzonej z monoterapią u pacjentów z nadciśnieniem tętniczym, a w dalszym etapie chęć wykorzystania wyników analiz jako podstawowy dowód wspierający w procesie ubiegania się o zgodę na wprowadzenie tabletek złożonych, zawierających 2 substancje czynne, na rynek brytyjski i inne państwa członkowskie UE.

Ilość analizowanych zmiennych zadecydowała o wykorzystaniu metod analizy Big Data. Praca nad projektem była złożonym procesem, który angażował kilka podmiotów (Sponsorzy, Właściciel bazy danych, BioStat, Medical Writerzy, Komitet zatwierdzający, Regulator).
Case study
Przed rozpoczęciem procesu analizy zbioru danych konieczne było określenie celu, zakresu danych, które zostaną poddane analizie, jak również możliwości ich wykorzystania w praktyce, porównywanie efektywności różnych opcji terapeutycznych w danym wskazaniu. W praktyce jako pierwszy powstał protokół badania retrospektywnego, którego zatwierdzenie było po stronie Scientific Research Committee. Po akceptacji protokołu Właściciel bazy danych przeszkolił nasz zespół i nastąpiło przekazanie baz. BioStat wykonał szereg analiz, które zasiliły content raportu końcowego.

Projekt uważany za nowatorski w sektorze farmaceutycznym, pozwolił lepiej poznać pozytywne i negatywne skutki zmiany terapii oraz podkreślił praktyczność zastosowania tak ogromnych zbiorów danych do badań naukowych.
Zadzwoń do nas Napisz